Silver Spring (Maryland).- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) amplió la aprobación de Casgevy, una terapia genética de una sola administración, para pacientes desde los 2 años con anemia falciforme y crisis vasooclusivas recurrentes, así como para pacientes desde la misma edad con beta talasemia dependiente de transfusiones.
La decisión convierte a Casgevy en la primera terapia genética aprobada por la FDA para pacientes de 2 años en adelante con anemia falciforme. Hasta ahora, el tratamiento estaba aprobado para personas de 12 años o más con esas condiciones.
La ampliación ofrece una nueva opción de tratamiento para niños pequeños con serios problemas de sangre, pero también requiere una evaluación médica cuidadosa debido al tipo de procedimiento, la preparación necesaria y las advertencias de seguridad que la agencia ha establecido.
Casgevy baja la edad de acceso a una terapia CRISPR
Casgevy, cuyo nombre genérico es exagamglogene autotemcel, es una terapia autóloga de células madre hematopoyéticas editadas genéticamente. En este tipo de tratamiento se utilizan células del propio paciente, que son modificadas mediante tecnología CRISPR/Cas9 y luego trasplantadas de nuevo para injertarse en la médula ósea.
En pacientes con anemia falciforme severa, la terapia busca aumentar la producción de hemoglobina fetal. Ese aumento ayuda a prevenir que los glóbulos rojos tomen la forma de media luna que se ve en la enfermedad, un proceso que está relacionado con las crisis vasooclusivas. Para la FDA, el tratamiento aborda la causa subyacente de la enfermedad y puede eliminar esas crisis en los pacientes tratados.
En pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones, Casgevy también incrementa la hemoglobina fetal y la hemoglobina total. La finalidad clínica es eliminar la dependencia de transfusiones regulares de glóbulos rojos, una carga constante para los pacientes y sus familias.
Qué cambia para la anemia falciforme y la beta talasemia
La FDA autorizó la indicación ampliada para dos grupos pediátricos: niños desde los 2 años con anemia falciforme y crisis vasooclusivas recurrentes, y niños desde los 2 años con beta talasemia dependiente de transfusiones. La agencia recalcó que los pacientes deben recibir acondicionamiento mieloablativo completo antes de la infusión del tratamiento.
Karim Mikhail, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, afirmó que los pacientes pediátricos desde los 2 años ahora tienen acceso a una opción crítica de tratamiento adicional para estas enfermedades. Mikhail también vinculó la decisión con el Programa Piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado, que busca acelerar revisiones de productos considerados de interés nacional.
Megha Kaushal, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del centro biológico de la FDA, señaló que la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusiones imponen una carga significativa a niños y familias. Kaushal destacó que un tratamiento más temprano puede reducir el riesgo de daño duradero en órganos terminales en pacientes con anemia falciforme, y subrayó que la ampliación permite ofrecer la terapia a pacientes más jóvenes.
Resultados clínicos que sostienen la ampliación pediátrica
La aprobación se apoyó en datos de estudios pediátricos y en la extrapolación de resultados a edades más tempranas. En el estudio de anemia falciforme participaron pacientes de 5 a menos de 12 años. Once niños recibieron Casgevy y ocho fueron evaluables para eficacia. Todos los pacientes evaluables alcanzaron el desenlace primario, definido como ausencia de crisis vasooclusivas severas, según el protocolo, durante al menos 12 meses consecutivos dentro de los primeros 24 meses posteriores a la infusión.
En el estudio de beta talasemia dependiente de transfusiones, Casgevy fue administrado a 15 pacientes de 5 a menos de 12 años. Ocho de nueve pacientes evaluables lograron independencia transfusional durante 12 meses consecutivos. La duración mediana de la independencia transfusional fue de 20,1 meses.
Con esos datos, la FDA concedió la extrapolación para pacientes desde los 2 años. La agencia autorizó la revisión 53 días después de la presentación de la solicitud, y Casgevy fue el octavo producto seleccionado para el Programa Piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado.
Riesgos y advertencias antes del tratamiento
La ampliación pediátrica no elimina la complejidad del tratamiento. Casgevy requiere acondicionamiento mieloablativo completo, un paso médico intensivo previo a la administración de la terapia. La FDA enumeró entre las reacciones adversas más comunes en pacientes con anemia falciforme la mucositis, la neutropenia febril y la disminución del apetito.
La información de seguridad también incluye advertencias y precauciones por falla del injerto de neutrófilos, retraso en el injerto plaquetario, hipersensibilidad y riesgo de edición genómica fuera del objetivo. Esos riesgos hacen que la decisión terapéutica dependa de una evaluación especializada y del balance entre beneficios potenciales y complicaciones posibles.
La FDA otorgó previamente a Casgevy las designaciones de medicamento huérfano, medicina regenerativa avanzada y terapia rápida. La aprobación fue concedida a Vertex Pharmaceuticals.
Este artículo fue elaborado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial y revisado por un editor de Hispanos Press.
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Casgevy podrá usarse desde los 2 años en pacientes con anemia falciforme severa o beta talasemia dependiente de transfusiones.
