Silver Spring (Maryland).- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Lisraya, una tableta oral diaria para tratar la dermatomiositis en adultos, con lo que los pacientes dispondrán de la primera terapia oral indicada por la agencia para esta enfermedad autoinmune rara.
Lisraya, cuyo principio activo es brepocitinib, actúa como inhibidor de las enzimas JAK y TYK2. Al bloquear vías que intervienen en las respuestas inmunitarias e inflamatorias, busca reducir la inflamación que daña músculos y piel.
La FDA la concedió a Priovant Therapeutics Inc. La agencia había otorgado al tratamiento las designaciones de medicamento huérfano y revisión prioritaria.
«Por demasiado tiempo, los pacientes con dermatomiositis han enfrentado una necesidad significativa de tratamientos eficaces y con frecuencia han dependido de terapias destinadas a otras enfermedades», afirmó Nikolay Nikolov, director de la Oficina de Inmunología e Inflamación del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Una enfermedad que afecta músculos y piel
La dermatomiositis ocurre cuando el sistema inmunitario ataca los músculos y la piel. Puede causar inflamación crónica, debilidad muscular progresiva y erupciones cutáneas características.
La aprobación introduce una alternativa oral después de décadas en las que los pacientes han tenido opciones limitadas para controlar los síntomas.
Nikolov describió la decisión como un avance que ofrece a pacientes y profesionales una terapia oral aprobada y evaluada para ayudar a controlar esta afección debilitante.
Lisraya se administra una vez al día. Su mecanismo se dirige a vías JAK que cumplen una función relevante en la actividad inmunitaria e inflamatoria.
Un estudio de fase 3 con 241 adultos
La eficacia y seguridad fueron evaluadas en un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con 241 adultos.
Los participantes recibieron brepocitinib en dosis de 30 miligramos diarios, 15 miligramos diarios o placebo durante 52 semanas.
El estudio utilizó la Puntuación Total de Mejoría, o TIS, para medir la respuesta en la semana 52. La escala analiza fuerza muscular, función física, actividad de la enfermedad en piel y otros órganos, enzimas musculares y evaluaciones generales de médicos y pacientes.
Quienes recibieron 30 miligramos alcanzaron una puntuación promedio superior al grupo placebo, reflejo de una mayor respuesta clínica y control de la enfermedad.
También mostraron mejorías en función física y actividad cutánea, y tuvieron más probabilidades de reducir corticosteroides para la semana 48.
Reacciones frecuentes y advertencia de seguridad
Las reacciones adversas más frecuentes fueron infecciones de vías respiratorias superiores, dolor de cabeza, fatiga, infecciones urinarias y náuseas.
El 6% de los participantes tratados con 30 miligramos suspendió el medicamento debido a reacciones adversas, frente al 11% del grupo placebo.
Lisraya incluye una advertencia en recuadro por infecciones graves, aumento de mortalidad por cualquier causa, cáncer, episodios cardiovasculares adversos graves y trombosis.
Esa advertencia forma parte de la información que pacientes y profesionales deben considerar al evaluar el tratamiento.
Primera opción oral indicada por la FDA
La designación como medicamento huérfano corresponde a tratamientos desarrollados para enfermedades raras. La revisión prioritaria forma parte de los mecanismos utilizados por la FDA para evaluar determinadas solicitudes.
Con la decisión, brepocitinib se convierte en una opción oral aprobada específicamente para adultos con dermatomiositis. La evaluación se centró en la dosis diaria de 30 miligramos y en los resultados de 52 semanas.
La aprobación une una nueva manera de gestionar con información sobre la actividad física, enfermedades de la piel, control médico y disminución de corticosteroides, además de incluir una advertencia clara sobre riesgos que pueden ser muy graves.
Este artículo fue elaborado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial y revisado por un editor de Hispanos Press.
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