Silver Spring (Maryland).- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Tregzi, una terapia celular que introduce un nuevo enfoque para pacientes adultos con cánceres de la sangre que necesitan un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. La aprobación se centra en mejorar la supervivencia libre de enfermedad crónica de injerto contra huésped, una complicación grave que puede aparecer después del trasplante.
Tregzi es la primera inmunoterapia basada en células T reguladoras aprobada por la FDA para este uso. La agencia describe el tratamiento como una forma de ayudar al organismo a combatir el cáncer mientras reduce el riesgo de que las células sanguíneas del donante ataquen el cuerpo del paciente. Los pacientes reciben la terapia después de quimioterapia preparatoria para un trasplante de médula ósea o células madre.
La decisión regulatoria coloca el foco en un problema que no termina con el tratamiento del cáncer. Para algunos pacientes, curar la enfermedad es solo una parte del desafío. Evitar la enfermedad crónica injerto contra huésped también resulta crucial para los resultados a largo plazo.
Una terapia celular con tres componentes del donante
Tregzi utiliza células madre y células inmunes recolectadas de la sangre de un donante estrechamente compatible. La terapia está compuesta por tres componentes celulares: células madre y progenitoras hematopoyéticas purificadas, células T reguladoras y células T convencionales. Todas provienen de sangre periférica movilizada de un donante relacionado o no relacionado con compatibilidad HLA 8/8.
Las células T reguladoras ayudan a regular respuestas inmunes y mantener tolerancia inmunológica. En Tregzi, ese componente busca reducir el riesgo de enfermedad crónica injerto contra huésped durante la reconstrucción del sistema sanguíneo e inmunológico del paciente.
Karim Mikhail, director interino del Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, señaló que la enfermedad crónica injerto contra huésped ha sido durante mucho tiempo una de las complicaciones más temidas. Además, es difícil de prevenir para pacientes con cánceres de sangre que requieren trasplante de células madre.
«La aprobación de hoy ofrece un enfoque nuevo y genuino que puede ayudar a reconstituir el sistema inmunitario, al tiempo que reduce sustancialmente ese riesgo», afirmó Mikhail.
Resultados del ensayo PRECISION-T
La FDA basó la seguridad y efectividad de Tregzi en PRECISION-T, un ensayo clínico con 187 pacientes adultos con cánceres de sangre, incluidos leucemia aguda y síndrome mielodisplásico. Los participantes fueron asignados aleatoriamente a recibir Tregzi o un trasplante estándar de células madre.
El criterio principal fue la supervivencia libre de enfermedad crónica injerto contra huésped. La medición tomó en cuenta el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa o la aparición de enfermedad crónica injerto contra huésped moderada o severa dentro de los dos años posteriores al día cero.
A un año, 78% de los pacientes que recibieron Tregzi alcanzó ese resultado, frente a 38.4% de quienes recibieron un trasplante estándar. Después de considerar la muerte como un riesgo competitivo, 12.6% de los pacientes tratados con Tregzi desarrolló enfermedad crónica injerto contra huésped grave en el plazo de un año, comparado con 44% en el grupo de trasplante estándar.
La FDA determinó que los beneficios de Tregzi superan sus riesgos. La agencia describió los resultados del ensayo como persuasivos e internamente consistentes para la población indicada.
Lo que deben saber pacientes y familias
La terapia está dirigida a adultos con cánceres de sangre que se someten a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. La FDA incluyó en el correo que las personas tratadas con Tregzi deben revisar la información completa de prescripción junto con profesionales de salud.
Los efectos secundarios observados fueron generalmente consistentes con lo esperado en pacientes sometidos a trasplante de células madre. Las infecciones fueron los efectos más comunes. Todos los pacientes toleraron la infusión de Tregzi y no hubo casos de falla del injerto dentro del periodo estudiado.
La solicitud de Tregzi recibió designaciones de medicamento huérfano y terapia avanzada de medicina regenerativa. La FDA concedió la aprobación a Orca Biosystems, Inc.
Una aprobación centrada en reducir una complicación grave
El valor de esta decisión no se limita a sumar una nueva opción terapéutica. La aprobación se enfoca en una complicación que puede marcar profundamente el proceso posterior al trasplante. La enfermedad crónica injerto contra huésped ocurre cuando células sanguíneas trasplantadas del donante atacan el cuerpo del paciente.
Para pacientes con cánceres de sangre de alto riesgo, el trasplante puede formar parte del tratamiento, pero la recuperación depende también de cómo se reconstruye el sistema inmunológico. Tregzi introduce una estrategia celular que intenta equilibrar la capacidad de combatir el cáncer con una reducción del daño inmunológico posterior.
La aprobación deja una referencia clara para pacientes, familias y profesionales que siguen avances en cánceres de la sangre: la FDA reconoce una terapia celular diseñada para intervenir en uno de los riesgos más difíciles del trasplante.
Este artículo fue elaborado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial y revisado por un editor de Hispanos Press.
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