Silver Spring (Maryland).- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Zanvastro, nombre comercial de zilganersen, para tratar la enfermedad de Alexander en pacientes pediátricos y adultos. Es el primer medicamento autorizado para este trastorno neurológico inusual y la primera terapia que busca reducir directamente la acumulación de la proteína responsable del daño.
Hasta ahora, los pacientes solo disponían de atención de apoyo mientras la enfermedad avanzaba. La FDA calificó la decisión como un momento decisivo para las familias afectadas por una condición progresiva que puede provocar convulsiones, pérdida de habilidades adquiridas, dificultad para caminar, debilidad muscular y aumento de la presión en el cerebro.
Una enfermedad que afecta a menos de una persona por millón
La enfermedad de Alexander se origina por mutaciones en el gen que produce la proteína ácida fibrilar glial, conocida como GFAP. Cuando la proteína es anormal, se acumula en las células de apoyo del cerebro y daña progresivamente el sistema nervioso.
La afección alcanza a menos de una persona por cada millón y puede manifestarse desde la infancia hasta la edad adulta. Esa rareza también condicionó el tamaño y el diseño de los estudios considerados durante la evaluación regulatoria.
Zanvastro es un oligonucleótido antisentido. Su mecanismo reduce la producción de GFAP anormal antes de que se acumule y cause más daño. El medicamento se administra cada tres meses mediante una inyección en el canal espinal realizada por un profesional capacitado.
Resultados observados en pacientes de distintas edades
La eficacia y seguridad se evaluaron en un estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con 49 pacientes de dos años o más, además de un subestudio abierto con cuatro menores de dos años.
Entre los participantes de cinco años o más que tenían dificultades medibles para caminar al inicio, quienes recibieron Zanvastro mostraron una velocidad de marcha significativamente mejor a las 61 semanas que quienes no recibieron tratamiento. Para niños de dos a cuatro años se utilizó una evaluación más amplia de habilidades como ponerse de pie, caminar, correr y saltar. El grupo tratado mejoró, mientras el grupo de control presentó deterioro.
En menores de dos años, la evidencia clínica directa fue limitada por la rareza de la enfermedad. La FDA utilizó modelos farmacocinéticos, junto con datos de seguridad de cuatro pacientes, para concluir que la exposición al medicamento sería comparable a la observada en niños mayores con la misma dosis.
Efectos adversos y vigilancia médica
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen vómitos, dolor de espalda, tos, dolor de cabeza y síndrome posterior a la punción lumbar. La FDA indicó que pacientes y cuidadores deben avisar al profesional de salud si aparecen síntomas compatibles con meningitis, debido a reportes de meningitis aséptica.
La agencia recomienda revisar cuidadosamente la información completa de prescripción al tomar decisiones terapéuticas. Zanvastro recibió designaciones de medicamento huérfano, vía rápida, terapia innovadora y enfermedad pediátrica rara, además de revisión prioritaria. La aprobación fue concedida a Ionis Pharmaceuticals.
Este artículo fue elaborado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial y revisado por un editor de Hispanos Press.
