Silver Spring (Maryland).- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aprobó Orzeyful, nombre comercial del oveporexton, para tratar a adultos con narcolepsia tipo 1. La agencia lo identifica como el primer medicamento que aborda el trastorno completo y actúa directamente sobre la pérdida de señalización de orexina que causa la enfermedad.
La narcolepsia tipo 1 es un trastorno neuropsiquiátrico del sueño, raro y permanente, que afecta a aproximadamente una de cada 2,000 personas en Estados Unidos.
Su origen se relaciona con la pérdida de células cerebrales que producen orexina, un mensajero químico que regula la vigilia, el sueño y el tono muscular. Sin esa sustancia, el cerebro tiene dificultades para mantener el estado de alerta y controlar la frontera entre estar dormido y despierto.
Un tratamiento dirigido al sistema de orexina
Hasta esta aprobación, ningún medicamento autorizado trataba la narcolepsia tipo 1 como un trastorno unificado ni actuaba sobre el sistema de orexina.
Orzeyful activa directamente el mismo receptor cerebral que normalmente estimularía la orexina del organismo. La FDA describe ese mecanismo como una restauración de la señal ausente, en lugar de un tratamiento limitado a partes separadas de la enfermedad.
«Durante demasiado tiempo, las personas con narcolepsia tipo 1 han tenido que manejar una condición neuropsiquiátrica compleja y de por vida con tratamientos que solo abordan partes de ella», afirmó Tiffany R. Farchione, directora de la División de Psiquiatría del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Farchione señaló que el nuevo fármaco es el primero que incide en la biología subyacente y trata la narcolepsia tipo 1 en su conjunto.
El medicamento se administra como una tableta oral dos veces al día.
Somnolencia, cataplexia y alteraciones nocturnas
La narcolepsia tipo 1 puede producir somnolencia diurna excesiva, parálisis del sueño, alucinaciones en los límites entre el sueño y la vigilia y alteraciones del descanso nocturno.
Otro síntoma característico es la cataplexia: una debilidad muscular repentina provocada por emociones intensas, como la risa.
La FDA evaluó la eficacia y seguridad de Orzeyful mediante dos estudios aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo. Las investigaciones duraron 12 semanas e incluyeron a 273 adultos con narcolepsia tipo 1.
En ambos estudios, los participantes que recibieron una dosis de 2 miligramos mostraron una mayor capacidad para mantenerse despiertos durante el día frente a quienes tomaron placebo.
Los pacientes también reportaron una reducción considerable de la somnolencia diurna y de los episodios de cataplexia. La agencia informó mejoras en el conjunto de síntomas, incluidas la parálisis del sueño, las alucinaciones y la interrupción del sueño nocturno.
Efectos secundarios y restricciones
Los efectos secundarios más frecuentes fueron insomnio, aumento de la frecuencia urinaria, urgencia para orinar y mayor producción de saliva. La proporción de participantes que suspendió el tratamiento por efectos adversos fue baja.
Los pacientes deben informar a sus profesionales de salud sobre todos los medicamentos que utilizan. Orzeyful no debe administrarse al mismo tiempo que inhibidores potentes de CYP3A.
La seguridad y eficacia del tratamiento no se han establecido en menores de 18 años.
El medicamento fue recomendado para su clasificación bajo la Ley de Sustancias Controladas. Podrá comercializarse legalmente después de que la Administración para el Control de Drogas emita la decisión correspondiente sobre su clasificación.
Orzeyful recibió las designaciones de terapia innovadora y revisión prioritaria. La primera se concede cuando la evidencia clínica inicial muestra una mejora sustancial frente a las terapias disponibles para enfermedades graves. La revisión prioritaria reduce el tiempo objetivo de evaluación para medicamentos que podrían representar mejoras significativas.
La aprobación fue otorgada a Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
Este artículo fue elaborado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial y revisado por un editor de Hispanos Press.
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