Silver Spring (Maryland).- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Emcitate (tiratricol), en tabletas para suspensión oral, para tratar la tirotoxicosis periférica en pacientes con deficiencia de MCT8, una enfermedad genética muy poco frecuente conocida también como síndrome de Allan-Herndon-Dudley.

Se trata de la primera terapia aprobada por la FDA para tratar síntomas asociados con esta enfermedad. La tirotoxicosis periférica ocurre cuando existen niveles excesivos de hormona tiroidea en la sangre, una alteración que puede provocar aumento de la frecuencia cardíaca y de la presión arterial, además de efectos adversos sobre el metabolismo.

«Hasta ahora, los pacientes que viven con deficiencia de MCT8 y sus familias no tenían una opción de tratamiento aprobada por la FDA», dijo Marina Zemskova, subdirectora de la División de Endocrinología General del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La deficiencia de MCT8 afecta principalmente a los hombres

La deficiencia de MCT8 es un trastorno genético poco frecuente que afecta principalmente a pacientes masculinos. Su origen se encuentra en un gen defectuoso encargado de proporcionar las instrucciones necesarias para producir el transportador MCT8.

Esta proteína desempeña una función crítica: transportar la hormona tiroidea hacia el cerebro. Cuando el transportador MCT8 no funciona correctamente, la hormona tiroidea no puede atravesar la barrera hematoencefálica de la manera necesaria.

Como consecuencia, el cerebro recibe cantidades insuficientes de esta hormona mientras niveles excesivos se acumulan en el torrente sanguíneo.

Los efectos de la enfermedad pueden ser graves. Muchos pacientes no pueden caminar ni sentarse de manera independiente, presentan ausencia del habla o una capacidad verbal muy limitada y tienen discapacidad intelectual.

También pueden experimentar dificultades para alimentarse y una carga crónica sobre el corazón y el metabolismo derivada de las alteraciones hormonales.

Tiratricol puede entrar en las células sin el transportador MCT8

El principio activo de Emcitate es tiratricol. Su mecanismo permite abordar uno de los principales obstáculos asociados con esta enfermedad: la falta de un transportador MCT8 funcional.

«El desafío para tratar la deficiencia de MCT8 siempre ha sido que la proteína necesaria para llevar la hormona tiroidea a las células es precisamente la que no funciona», explicó Hylton V. Joffe, director de la Oficina de Cardiología, Hematología, Endocrinología y Nefrología del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

Joffe explicó que tiratricol puede ingresar por sí mismo en las células sin depender del transportador defectuoso. Este mecanismo conduce a una disminución de los niveles elevados de hormona tiroidea presentes en la sangre.

La autorización de Emcitate está específicamente dirigida al tratamiento de la tirotoxicosis periférica asociada con la deficiencia de MCT8.

Estudios detectaron mejoras hormonales y cardiovasculares

La eficacia de Emcitate fue evaluada mediante dos estudios clínicos que incluyeron pacientes desde bebés hasta adultos.

Uno de ellos fue un ensayo internacional, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo, identificado como NCT05579327. La evaluación también incluyó un estudio abierto de mayor duración.

En ambos estudios, los pacientes tratados con Emcitate registraron reducciones de los niveles excesivos de hormona tiroidea en el torrente sanguíneo.

Los investigadores también observaron mejoras en síntomas cardiovasculares y metabólicos afectados por los niveles de hormona tiroidea. Entre los parámetros mencionados por la FDA se encuentran la presión arterial sistólica y la frecuencia cardíaca.

Los estudios abarcaron un rango amplio de edades, una consideración relevante debido a que la deficiencia de MCT8 puede afectar a los pacientes desde etapas muy tempranas de la vida.

Emcitate se administra una vez al día

El medicamento se administra una vez al día en forma de suspensión líquida. Puede tomarse por vía oral o administrarse mediante una sonda de alimentación en aquellos pacientes que tienen dificultades para tragar.

Esta modalidad permite su administración a pacientes con diferentes niveles de capacidad física, incluidas personas cuyas dificultades de alimentación forman parte de las manifestaciones de la enfermedad.

Los efectos secundarios más frecuentes observados con Emcitate fueron diarrea, vómitos, erupción cutánea y sudoración excesiva.

La FDA también indicó una precaución relacionada con otros tratamientos tiroideos. Los pacientes que toman otro medicamento para la tiroides deben hablar con su proveedor de atención médica antes de comenzar el tratamiento con Emcitate, debido a que ambos tratamientos no deben utilizarse conjuntamente.

Emcitate recibió varias designaciones de la FDA

Antes de su aprobación, Emcitate recibió varias designaciones regulatorias destinadas a medicamentos para enfermedades graves, poco frecuentes o con necesidades médicas no cubiertas.

La FDA le concedió las designaciones de medicamento huérfano (Orphan Drug) y enfermedad pediátrica rara (Rare Pediatric Disease). También recibió las designaciones Fast Track y Breakthrough Therapy, además de una revisión prioritaria (Priority Review).

La aprobación fue concedida a Egetis Therapeutics US Inc.

Con la autorización, Emcitate se convierte en la primera terapia aprobada por la FDA específicamente para tratar la tirotoxicosis periférica en pacientes con deficiencia de MCT8, desde bebés hasta adultos, después de que los estudios clínicos mostraran reducciones de los niveles excesivos de hormona tiroidea y mejoras en parámetros cardiovasculares y metabólicos relacionados.

Este artículo fue elaborado con la ayuda de herramientas de inteligencia artificial y revisado por un editor de Hispanos Press

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